Sarepta宣布将向FDA提交DMD基因治疗药物的BLA上市申请

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当地时间2022年7月29日，Sarepta Therapeutics宣布将向FDA提交AAV基因治疗药物Delandistrogene Moxeparvovec（SRP-9001）的生物制剂许可（Biologics License Application, BLA）申请，用于治疗杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）。

DMD是一种罕见的神经肌肉系统疾病，是由编码肌营养不良蛋白dystrophin的DMD基因突变导致，影响肌肉完整性的维持。SRP-9001是一款使用AAVrh74载体的基因治疗药物，通过递送功能性微型肌营养不良蛋白（micro-DMD）基因到肌肉组织细胞达到治疗作用。SRP-9001曾于2020年7月被FDA授予快速通道（Fast Track）资格，且在美国被授予罕见儿科疾病认定，在美国，欧盟和日本取得了孤儿药资格认定。

2019年12月，Sarepta与Roche达成协议，Roche获得SRP-9001在美国以外地区的独家权利签署协议，并分担SRP-9001的全球开发成本。Sarepta将获得11.5亿美元的首付款，包括7.5亿美元现金和 4 亿美元股权支付，以及共计17亿美元的里程碑付款。Sarepta将负责SRP-9001在全球范围内的开发和生产供应，并授予Roche在美国以外地区的相关商业化权益。

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2021年12月，Chugai Pharmaceutical宣布与Roche达成了一项技术引进授权合作，获得了Roche与Sarepta Therapeutics共同开发的DMD基因治疗药物Delandistrogene Moxeparvovec（SRP-9001）在日本的独家权益。根据协议条款，Chugai将获得SRP-9001在日本的独家商业化权益，而Roche将获得相应的首付款与对应的里程碑付款。Sarepta将负责继续推进与Roche合作的SRP-9001全球临床III期试验EMBARK，以及未来在日本的相关临床试验开展。同时，Chugai将负责提交该药物在日本的监管材料与商业化过程。

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Sarepta Therapeutics总裁兼首席执行官Doug Ingram表示：“我们很高兴地确认，在经过对FDA反馈的深入研究和审查之后，我们将在今年秋天向FDA提交SRP-900的BLA申请，并期待与FDA的合作审查。DMD每天每小时都在剥夺孩子们的肌肉，一点一点地从他们的家人和亲人那里偷走他们。在严谨的科学和富有成效的监管讨论的指导下，我们的目标是应对患者社区迫切的需求，而我们即将提交的SRP-9001 BLA 申请正是为了实现这一目标。”

Reference:

1.https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-intent-submit-accelerated?_ga=2.218087829.28443402.1659317368-1323153213.1658415328

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